이번 임상은 진행성 데스모이드종양 환자 76명을 대상으로 백토서팁과 이매티닙 병용요법의 안전성과 유효성을 이매티닙 단독요법과 비교하는 다국가, 다기관, 무작위 배정 임상2상이다. 이 임상은 세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행되며, 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표로 하여 유효성을 평가하게 된다.
메드팩토가 신청한 데스모이드종양 임상은 미국을 포함한 다국적 임상으로, 추후 희귀질환에 대한 미국과 한국의 허가용 자료 제출의 근간이 될 수 있다는 점에 의의가 있다는 게 메드팩토 측 설명이다.
5~8개월 객관적 반응률(ORR)의 경우 28.6%를 기록, 이는 이매티닙의 1년 단독 요법의 ORR인 11~13% 대비 2배 이상 높은 치료 반응률을 보였다.
메드팩토는 현재 희귀의약품 지정(ODD)을 위한 절차를 진행중이며, 패스트트랙도 추진할 계획이다. 미국 에피자임의 '타즈베릭(Tazverik)'의 경우, 치료제가 없던 상피육종에 대해 희귀의약품 지정과 임상 2상 결과만으로 FDA 품목허가 승인을 받은 바 있어 이 같은 전략으로 추진할 것으로 보인다.
메드팩토 관계자는 “이번 IND 제출은 백토서팁의 첫 허가용 임상으로 데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 지속 확대할 계획”이라고 덧붙였다.
