이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 지난 3월, 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이루어졌는데, 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 ⅓~½이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.
엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 이번 임상의 가장 큰 특징은 엔젠시스를 환자에게 2개월 간격으로 3번 트리트먼트하는 것이다. 한 번 트리트먼트는 2주 간격으로 두 번 주사하는 것이다. 즉, 0일/14일, 60일/74일, 120일/134일에 주사가 이루어지는 것이다. 이는 지금까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중에서는 가장 높은 것이다. 이에 따라 주평가 지표는 현재 방법의 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 유효성 지표도 측정되는 바, 예를 들면 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, (2) 근육 기능 및 강도의 변화, (3) 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, (4) 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, (5) 변화에 대한 전반적인 변화 인상, (6) 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, (7) 근육위축 생체표지자의 변화량 등이 있다.