발표에 따르면, HM43239는 재발 혹은 불응성 급성골수성백혈병(AML. Acute Myeloid Luekemia, 이하 AML) 환자에서 지속적인(durable) 단일 요법으로서 항종양 활성화를 입증했다.
HM43239는 골수성 악성종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 전임상 연구에서 FLT3-ITD 돌연변이뿐 아니라 ‘내성부여(resistance-conferring) 유전자 D835’와 ‘게이트키퍼 유전자 F691 TKD 돌연변이 AML’에서 강력한 항종양 활성화가 입증됐다. 또 FLT3변이 외에도 백혈병 내성과 관련된 것으로 알려진 SYK도 억제하는 효과를 보였다.
HM43239는 다수의 환자에서 완전관해(CR, complete response) 반응을 이끌었고, 이 환자들에서 성공적 조혈모세포이식(HSCT, hematopoietic stem cell transplant)으로 연결되거나 지속적인 반응을 유지하는 등의 임상적으로 의미 있는 유익함을 입증했다. 또 모든 환자들에서 좋은 안전성 프로파일도 보였다.
앱토즈社 라파엘 베아(Rafael Bejar) 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)는 "HM43239는 오늘날 항암 분야에서 가장 까다롭고 뷸균일한 질병 중 하나인 재발 및 불응성 AML에서 단일 약제로서 분명한 유전형 불문 임상적 활성을 입증했다”며 “무엇보다 HM43239는 FLT3 wild type, FLT3 돌연변이, NPM1 돌연변이는 물론, 기존 표적 치료의 내성과 관련이 있는 TP53, NRAS, KRAS 돌연변이가 있는 환자에서까지 임상적 효과를 입증했다는 점이 중요하다”고 말했다.
편도욱 로이슈 기자 toy1000@hanmail.net