임상 3상은 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 미국·유럽 등 60여개 기관에서 진행될 예정이다. 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약물의 유효성, 안전성, 내약성 등을 평가한다.
레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애 및 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 이 질환은 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8천명 이 이 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다[1].
카리스바메이트는 지난 2017년 미국 FDA 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정되며 시장 경쟁력을 확보했다. 희귀의약품의 경우 우선 심사 신청권·세금 감면·허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어지며, 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 시 7년간 시장 독점권이 부여된다.
SK바이오팜 조정우 사장은 “카리스바메이트의 빠른 상용화를 위해 임상 3상 속도를 높여나갈 것”이라며 “질병으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있도록 새로운 치료 옵션을 개발하는데 집중하겠다”고 말했다.
편도욱 로이슈 기자 toy1000@hanmail.net
